| 纯度 | >90%SDS-PAGE. |
| 种属 | Human |
| 靶点 | SMN2 |
| Uniprot No | Q16637 |
| 内毒素 | < 0.01EU/μg |
| 表达宿主 | E.coli |
| 表达区间 | 2-294aa |
| 氨基酸序列 | AMSSGGSGG GVPEQEDSVL FRRGTGQSDD SDIWDDTALI KAYDKAVASF KHALKNGDIC ETSGKPKTTP KRKPAKKNKS QKKNTAASLQ QWKVGDKCSA IWSEDGCIYP ATIASIDFKR ETCVVVYTGY GNREEQNLSD LLSPICEVAN NIEQNAQENE NESQVSTDES ENSRSPGNKS DNIKPKSAPW NSFLPPPPPM PGPRLGPGKP GLKFNGPPPP PPPPPPHLLS CWLPPFPSGP PIIPPPPPIC PDSLDDADAL GSMLISWYMS GYHTGYYMGF RQNQKEGRCS HSLN |
| 预测分子量 | kDa |
| 蛋白标签 | His tag N-Terminus |
| 缓冲液 | PBS, pH7.4, containing 0.01% SKL, 1mM DTT, 5% Trehalose and Proclin300. |
| 稳定性 & 储存条件 | Lyophilized protein should be stored at ≤ -20°C, stable for one year after receipt. Reconstituted protein solution can be stored at 2-8°C for 2-7 days. Aliquots of reconstituted samples are stable at ≤ -20°C for 3 months. |
| 复溶 | Always centrifuge tubes before opening.Do not mix by vortex or pipetting. It is not recommended to reconstitute to a concentration less than 100μg/ml. Dissolve the lyophilized protein in distilled water. Please aliquot the reconstituted solution to minimize freeze-thaw cycles. |
以下是关于SMN2重组蛋白及相关研究的3篇参考文献，涵盖剪接调控与治疗应用：
---
1. **文献名称**：*A single nucleotide in the SMN2 gene regulates splicing and is responsible for spinal muscular atrophy*
**作者**：Lorson, C.L. 等(1999)
**摘要**：该研究揭示了SMN2基因中外显子7跳跃的关键机制，指出单个核苷酸差异(C→T)导致SMN蛋白截短。通过重组蛋白实验，证明SMN2剪接异常导致功能蛋白不足，为靶向剪接修饰的疗法提供了理论基础。
---
2. **文献名称**：*Peripheral SMN restoration is essential for long-term rescue of a severe spinal muscular atrophy mouse model*
**作者**：Hua, Y. 等(2011)
**摘要**：研究利用反义寡核苷酸(ASO)靶向SMN2前体mRNA，促进外显子7保留，显著增加全功能性SMN重组蛋白表达。在小鼠模型中证实，全身性SMN蛋白恢复可延长生存期并改善运动功能。
---
3. **文献名称**：*Small molecule modulators of the SMN2 splicing pathway improve survival in SMA mice*
**作者**：Naryshkin, N.A. 等(2014)
**摘要**：报道了一种小分子化合物(后发展为利司扑兰)通过结合SMN2 mRNA促进正确剪接，提升重组SMN蛋白水平。实验显示该疗法显著增加SMA模型小鼠的SMN蛋白表达并改善病理表型。
---
**备注**：SMN2重组蛋白研究多聚焦于剪接调控或替代疗法，上述文献涵盖机制探索与药物开发，为SMA治疗奠定基础。如需实验级重组蛋白制备方法，建议补充检索蛋白表达纯化相关研究。
Survival Motor Neuron 2 (SMN2) is a paralog gene of SMN1. both encoding the SMN protein critical for motor neuron survival and RNA processing. In humans, SMN1 mutations cause spinal muscular atrophy (SMA), a neurodegenerative disorder. Unlike SMN1. SMN2 contains a C-to-T transition in exon 7. leading to alternative splicing that excludes this exon in ~90% of transcripts. This produces a truncated, unstable SMNΔ7 protein with reduced functionality. However, ~10% of SMN2-derived transcripts retain exon 7. generating functional SMN protein, which partially compensates for SMN1 loss. SMA severity inversely correlates with SMN2 copy number, making SMN2 a key therapeutic target.
Recombinant SMN2 protein strategies aim to boost functional SMN levels. These include splicing modulation therapies (e.g., antisense oligonucleotides like nusinersen) to promote exon 7 inclusion, and small-molecule stabilizers of SMN2 mRNA. Recombinant SMN protein itself has been explored for direct delivery, though challenges like blood-brain barrier penetration and protein stability limit efficacy. Advances in protein engineering, including fusion tags or nanoparticle packaging, seek to enhance delivery to motor neurons.
Research also focuses on recombinant SMN2-derived proteins produced via bacterial or mammalian expression systems. These proteins are studied for their ability to restore SMN-dependent pathways, such as snRNP assembly and axonal transport, in cellular and animal SMA models. Combination therapies pairing SMN2-targeted approaches with neuroprotective agents represent emerging strategies. Despite progress, optimizing dosage, delivery routes, and long-term safety remains critical for clinical translation. SMN2-based recombinant protein therapies underscore the importance of SMN restoration as a central paradigm in SMA treatment.
在生物科技领域，蛋白研发与生产是前沿探索的关键支撑。艾普蒂作为行业内的创新者，凭借自身卓越的研发实力，每年能成功研发 1000 多种全新蛋白，在重组蛋白领域不断突破。 在重组蛋白生产过程中，艾普蒂积累了丰富且成熟的经验。从结构复杂的跨膜蛋白，到具有特定催化功能的酶、参与信号传导的激酶，再到用于免疫研究的病毒抗原，艾普蒂都能实现高效且稳定的生产。 这一成就离不开艾普蒂强大的技术平台。我们构建了多元化的重组蛋白表达系统，昆虫细胞、哺乳动物细胞以及原核蛋白表达系统协同运作。不同的表达系统各有优势，能够满足不同客户对重组蛋白的活性、产量、成本等多样化的需求，从而提供高品质、低成本的活性重组蛋白。 艾普蒂提供的不只是产品，更是从源头到终端的一站式解决方案。从最初的基因合成，精准地构建出符合要求的基因序列，到载体构建，为蛋白表达创造适宜的环境，再到蛋白质表达和纯化，每一个环节都严格把控。我们充分尊重客户的个性化需求，在表达 / 纯化标签的选择、表达宿主的确定等方面，为客户量身定制专属方案。 同时，艾普蒂还配备了多种纯化体系，能够应对不同特性蛋白的纯化需求。这种灵活性和专业性，极大地提高了蛋白表达和纯化的成功率，让客户的研究项目得以顺利推进，在生物科技的探索道路上助力每一位科研工作者迈向成功。
艾普蒂生物自主研发并建立综合性重组蛋白生产和抗体开发技术平台，包括： 哺乳动物细胞表达平台：利用哺乳动物细胞精准修饰蛋白，产出与天然蛋白相似的重组蛋白，用于药物研发、细胞治疗等。 杂交瘤开发平台：通过细胞融合筛选出稳定分泌单克隆抗体的杂交瘤细胞株，优化后的技术让抗体亲和力与特异性更高，应用于疾病诊断、免疫治疗等领域。 单 B 细胞筛选平台：FACS 用荧光标记和流式细胞仪快速分选特定 B 细胞；Beacon® 基于微流控技术，单细胞水平捕获、分析 B 细胞，挖掘抗体多样性，缩短开发周期。 凭借这些平台，艾普蒂生物为客户提供优质试剂和专业 CRO 技术服务，推动生物科技发展。
艾普蒂生物在重组蛋白和天然蛋白开发领域经验十分丰富，拥有超过 2 万种重组蛋白的开发案例。在四大重组蛋白表达平台的运用上，艾普蒂生物不仅经验老到，还积累了详实的成功案例。针对客户的工业化生产需求，我们能够定制并优化实验方案。通过小试探索、工艺放大以及条件优化等环节，对重组蛋白基因序列进行优化，全面探索多种条件，精准找出最契合客户需求的生产方法。 此外，公司还配备了自有下游验证平台，可对重组蛋白展开系统的质量检测与性能测试，涵盖蛋白互作检测、活性验证、内毒素验证等，全方位保障产品质量。 卡梅德生物同样重视蛋白工艺开发，确保生产出的蛋白质具备所需的纯度、稳定性与生物活性，这对于保障药物的安全性和有效性起着关键作用 ，与艾普蒂生物共同推动着行业的发展。
×
